Dünya çapında milyonlarca insanı etkileyen Parkinson hastalığına yönelik devrim niteliğinde bir araştırma, tedavi umutlarını artırdı. Çinli bilim insanı Wu Kaimin ve ekibi, Parkinson’un ilerlemesini yavaşlatabilecek bir gen keşfetti. “Science” dergisinde yayınlanan çalışma, hastalığın tedavisinde “sıfırdan bire” bir adım olarak nitelendiriliyor.
Parkinson nedir?
Parkinson, beyin hücrelerinin zamanla hasar görmesiyle ortaya çıkan ve hareket bozukluklarına yol açan bir hastalık. Titreme, kas sertliği ve denge kaybı gibi belirtilerle kendini gösteriyor. Dünya Sağlık Örgütü verilerine göre, 2019’da 8,5 milyon kişi Parkinson ile yaşıyordu. Bu sayının 2040’ta 13 milyona çıkması bekleniyor.
Mevcut tedaviler neden yetersiz?
Günümüzde Parkinson tedavileri yalnızca semptomları hafifletmeye odaklanıyor. Hastalığın ilerlemesini durduran veya yavaşlatan bir tedavi henüz bulunmuyor. Araştırmacılar, bu durumun temel nedenini, hastalık mekanizmasını tam olarak anlamadaki eksikliklere bağlıyor.
FAM171A2 geni neden önemli?
Fudan Üniversitesi’nden Dr. Wu Kaimin liderliğindeki ekip, “FAM171A2” adlı bir genin Parkinson ile bağlantısını ortaya çıkardı. Bu gen, beyinde bulunan ve “alfa-sinüklein” adlı zararlı bir proteinin hücreler arasında yayılmasını sağlıyor. Alfa-sinüklein, Parkinson hastalarının beyinlerinde birikerek hücre ölümüne yol açıyor.
Araştırmacılar, FAM171A2 geninin ürettiği proteinin alfa-sinükleini “tanıyarak” hücre içine almasını engelleyen bir molekül keşfetti: “Bemcentinib”. Fareler üzerinde yapılan deneylerde, bu molekülün alfa-sinüklein yayılımını durdurduğu ve hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı gözlendi.
Wu, çalışmanın ilk yılında hiçbir sonuç alamadıklarını ve pes etmeyi düşündüklerini itiraf ediyor: “Hafta sonları dahil günde 15 saat çalıştık. FAM171A2’nin işlevini çözmek samanlıkta iğne aramak gibiydi.” Ancak 4 yıllık emek, nihayet meyvesini verdi.
İlaç ne zaman kullanıma girecek?
Ekip, Bemcentinib’in insanlarda kullanımı için henüz erken olduğunu vurguluyor. Öncelikle bu ilacın **kan-beyin bariyerini** aşma yeteneği ve olası yan etkileri test edilecek. Wu, “İlaç geliştirme uzun ve riskli bir süreç. Ancak hedefimiz net: Parkinson’u durdurmak” diyor.
FAM171A2 geninin Alzheimer gibi diğer nörodejeneratif hastalıklarla da bağlantılı olduğu düşünülüyor. Araştırmacılar, keşfin bu alanlarda da yeni tedavilere kapı açabileceğini belirtiyor.
Yeni çağın başlangıcı mı?
Wang Jian (çalışmanın danışmanı): “Bu bulgu, Parkinson araştırmalarında yeni bir çağın başlangıcı olabilir. Ancak klinik deneyler başarılı olursa, mevcut tedavilerin ötesine geçebiliriz.”
Not: Çalışma, Fudan Üniversitesi, Huashan Hastanesi ve Şangay Organik Kimya Enstitüsü iş birliğiyle yürütüldü.
